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La thérapie génique est une technique complexe développée à la fin des années 90 pour suppléer aux gènes défaillants dans certaines maladies particulières. Dans l'avenir, la thérapie génique pourrait également avoir un rôle préventif et être utilisées avant même l'apparition de certaines maladies.

Thérapie génique : du chromosome à la protéine

Quelques rappels simples

Les chromosomes contiennent le patrimoine génétique de chacun. Ils sont situés dans le noyau des cellules et contiennent l'ADN, enroulé sur lui-même sous forme de « double hélice ». L'ADN est composé des gènes qui vont coder pour la fabrication des protéines nécessaire au bon fonctionnement de l'ensemble du corps humain. Ces protéines constitueront ensuite les cellules.

On considère qu'il y a entre 50 et 100 000 gènes contenus dans l'ADN. Tous ne sont pas encore explorés.

Réparer la cellule : le but de la thérapie génique

La thérapie génique agit au cœur de la cellule, pour corriger le gène qui fonctionne mal. Elle agira donc uniquement sur les cellules défectueuses mais ne ciblera pas celles en bonne santé.

Voici les prérequis nécessaires à la thérapie génique :

  • Pour pouvoir être réalisée, la thérapie génique nécessite d'avoir identifié le gène en cause dans la maladie. Si cela n'est pas le cas, on pourra réaliser un séquençage de l'ADN, qui trouvera la position exacte du gène altéré.
  • Un gène sain du même type sera alors fabriqué de façon artificielle.
  • Le gène sera alors incorporé dans l'ADN défectueux à l'aide d'un « vecteur », il s'agit d'un mode de transport qui permet de lier le gène synthétique à l'ADN naturel. On peut par exemple utiliser un vecteur viral rendu inactif.
  • Ce vecteur devra cibler uniquement les cellules en cause dans la maladie afin de ne pas altérer les fonctions normales.
  • Une fois la « greffe » du gène sain installé, il codera pour la protéine normale à la place du gène défectueux.

Quelles maladies traiter grâce à la thérapie génique ?

Piste pour les malades du cancer

Aujourd'hui, de nombreuses maladies sont liées au fonctionnement défectueux d'un gène spécifique. On pourra citer par exemple la mucoviscidose, dont le développement et la transmission d'ordre génétique sont bien connus. Le gène en cause est identifié et sa position est située précisément dans l'ADN.

Cependant, les possibilités thérapeutiques des thérapies géniques ne s'arrêtent pas là, de nombreux essais cliniques sont en cours notamment en cancérologie, afin de déboucher sur des traitements innovants.

La thérapie génique est déjà utilisée avec efficacité dans certains cancers du cou en Chine et dans des cas familiaux de déficit en lipoprotéine lipase en Europe.

De nombreuses difficultés

Voici les limites de la thérapie génique :

  • Le problème principal de la thérapie génique reste la difficulté de relier un gène à une maladie (« maladie monogénique »). Cependant, la thérapie génique se développe et son action pourrait être étendue à d'autres maladies plus complexes encore.
  • Une autre limite apparaît avec la difficulté d'isoler les gènes défaillants. Certaines maladies n'ont également pas de cause identifiée au niveau du génome.
  • Cette technique a parfois montré des effets secondaires qui ont imposé son arrêt. En effet, le bon développement des cellules peut être altéré et entraîner des mutations conduisant à des maladies de type leucémie par exemple.
  • Par ailleurs, le coût des thérapies géniques est parfois extrêmement élevé (plusieurs centaines de milliers d'euros).
  • Enfin, il existe des limites éthiques et déontologiques à la thérapie génique qui doivent être explorées, par exemple quand il s'agit de traiter les cellules reproductrices (« gamètes »).

Cette technique est toujours en développement et en perfectionnement et doit être donc réservée à certains cas spécifiques de maladies identifiées.